新闻动态



耳科双载体AAV基因疗法获orphan drug资格认定


近日,Decibel Therapeutics宣布其在研AAV药物DB-OTO授予orphan drug资格认定,用于因otoferlin基因突变而导致严重congenital 听力损失。

此前DB-OTO被FDA授予该疾病的orphan drug 称号和儿科rare disease

资格认定。去年10月,DB-OTO的IND获得FDA批准,目前正在儿童患者中开展关于DB-OTO的1/2期临床试验。

Otoferlin是在耳蜗内毛细胞中表达的蛋白,通过调节突触的传递,实现内耳感觉细胞与听觉神经之间的沟通。OTOF基因突变的新生儿尽管内耳结构发育完全,但因无法建立内耳与听觉神经的连接而导致严重的听力损失。目前,还没有获批的药物的方案用于Otoferlin相关的听力损失。

DB-OTO是Decibel与Regeneron合作开发的项目,这一基于AAV双载体的基因候选药物,旨在将OTOF cDNA分段包装于两个AAV载体,从而解决了因OTOF基因过大而超过单个AAV载体载荷的问题。DB-OTO经耳蜗内注射,可用于恢复因OTOF基因(编码Otoferlin)突变而导致的congenital 耳聋。

More News