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第一季度已被CDE受理的8项AAV基因疗法汇总


随着基因疗法市场的增长,腺相关病毒(AAV)因其能长期表达、毒性低、免疫原性低、组织特异性高等优势,已成为基因疗法领域重要的基因载体之一。经工程改造后的重组腺相关病毒载体(AAV)载体被广泛用于基因疗法的研发。自1984年起,第一个rAAV载体被证明能转导外源基因进入哺乳动物细胞内,rAAV就作为传递基因的载体逐渐被应用于生命科学研究。根据Clinical Trials.gov上统计,目前有超过300多种AAV基因疗法临床项目在全球范围开展,同时国内已有25款AAV基因疗法药物IND申报获批。本次汇总了国内2023年第一季度申请已被受理的8项AAV基因疗法临床进展。

NO.1

杭州嘉因生物EXG102-031眼用注射液

2023年3月9日,杭州嘉茵生物EXG102-031眼用注射液的IND申请获CDE受理。

wAMD是一种严重视力丧失和不可逆转失明的眼科疾病,由异常的血管生长和血液、液体泄漏到黄斑引起,导致瘢痕形成和中心视力的快速丧失。

针对这种疾病,杭州嘉因生物研制的EXG102-031眼用注射液,是wAMD临床阶段的基因药物,与现有的抗体药物相比,不需要反复注射,只需要一次给药,就可以在体内长期表达并有效应对视网膜中异常血管形成和血液的渗漏。

NO.2

北京安龙生物AL-001眼用注射液

2023年2月15日,北京安龙生物AL-001眼用注射液的IND申请获CDE受理。

AL-001眼用注射液适应症为wAMD。目前,wAMD已成为继glaucoma 、cataract之后全球第三大致盲因素,全球患病人数不断攀升。

安龙生物研制的AL-001眼用注射液,采用了目前先进的脉络膜上腔注射方式,以AAV为载体,使得AL-001以视网膜为生物反应器,持续稳定表达抗VEGF分子,能最大限度地减少症状的发生,而脉络膜上腔注射也能够显著降低炎症等副作用的发生率。

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