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AAV基因疗法Zolgensma有效性可长达7.5年


近日,诺华发布了针对SMA的基因疗法 Zolgensma 的研究数据。来自两项长期随访(LTFU)研究LT-001和LT-002的最新数据显示:在 SMA 症状发作后接受Zolgensma时效持久,可长达 7.5 年;而在SMA症状出现之前使用Zolgensma的儿童患者100% 保持或达到了所有评估的运动里程碑,包括独立行走。 

LT-001 是一项针对完成 1 期 START 研究的患者进行的一项为期 15 年的LTFU 研究,强调 Zolgensma 的显著耐用性,表现为出现 SMA 症状后接受Zolgensma疗法的儿童经过使用后,保持了长达 7.5 年的运动能力里程碑。在LT-001期间,又有3名患者实现了“在协助下站立”的关键里程碑。


美国国家儿童医院的Jerry R. Mendell博士说:“自从开始Zolgensma临床试验以来,我有幸看到LTFU研究中的一些儿童在近八岁时仍保持运动能力里程碑,这些儿童目前的生活质量有所改善。我很开心看到Zolgensma为SMA患者打开了新的大门。”

诺华还介绍了为期 15 年的 LT-002 研究的中期结果,该研究包括未出现SMA症状和有SMA症状的患者(n=25),使用静脉和鞘内给药后,所有患者 (100%) 都保持了运动里程碑(独自行走)。

LT-002 中接受 Zolgensma的所有18 名儿童都还活着,没有永久通气,并且在 2022 年 5 月数据截止时显示患者运动功能继续增加。进行了里程碑评估的 16 名患者中有 5 名在长期随访期间实现了新的运动里程碑,例如爬行、行走或在协助下站立。

截至 2022 年 5 月的数据截止时间, LT-002 中接受一次性 Zolgensma的所有儿童均存活,没有永久通气,并且运动功能继续增加。

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